מציינים את חודש המודעות לסרטן הדם עם בשורה לחולי סרטן מסוג מיאלומה נפוצה: ה-FDA אישר תרופה חדשה שפותחה בקריופארם בארה"ב בהובלתה של הישראלית ד"ר שרון שחם
בשבוע הראשון של יולי, בתום תהליך פיתוח שהתחיל ב-2009, אישר ארגון המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) את מכירתה של תרופת המרשם הראשונה מבית קריופארם, XPOVIOTM. מלבד תרומתה לחולי סרטן הדם מסוג מיאלומה, תרופה זו מביאה עמה בשורה יוצאת דופן לחולים בסרטן מסוגים שונים משום שהיא הראשונה שמצליחה לעכב את פעילותו של חלבון שגורם להאצה בהתרבות התאים הסרטניים בגוף החולה.
במהלך היממה שלאחר קבלת האישור מה-FDA זינקה מנייתה של קריופארם שנסחרת בנאסד"ק
ב-40% ורופאים רבים בארה"ב פנו לחברה בבקשה לספק את התרופה למטופליה. בתוך שישה ימים בלבד מתאריך האישור החלו חולי סרטן בכל רחבי ארה"ב לצרוך את הטיפול החדשני.
ממצאי המחקר שהתבססו על עבודת הדוקטורט של ד"ר שחם ועל פיהם התקבל אישור ה-FDA הם יוצאי דופן ומעוררי תקווה. כ40% מתוך הנבדקים הגיבו לתרופה והגידול שלהם הצטמק. תוחלת החיים שלהם התארכה בין פי 3 לפי 5 בזכות הטיפול החדשני. קריופארם כבר הספיקה לזכות בשבחים בכל רחבי העולם ובשבוע שעבר התפרסם מאמר אודות התרופה החדשה וממצאי המחקר בכתב העת הרפואי היוקרתי והותיק, The New England Journal of Medicine.
מהי מיאלומה?
מיאלומה נפוצה היא סרטן הדם השני הנפוץ ביותר ומקורה בתא פלסמה בודד שעובר שינוי, כך שהוא מתרבה באופן לא מבוקר בתוך מח העצם. ההערכה היא כי בישראל מתווספים בין 400 ל-500 מקרים חדשים של מיאלומה נפוצה מדי שנה. המחלה פוגעת במערכות שונות ועלולה לגרום לאנמיה, יצירת חורים בעצמות, פגיעה בכליות ולעלייה חדה ברמות סידן.
ייחודיות התרופה
ממש לאחרונה, ארגון המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA), אישר את שיווקה של תרופת המרשם הראשונה של חברת קריופארם, XPOVIOTM. האתגר הגדול ביותר במלחמה בסרטן הוא להבין מדוע גוף האדם מאפשר התרבות בלתי מבוקרת של תאים סרטניים בניגוד להתרבות התקינה של תאים בריאים. במקביל לניסיון לפצח בעיה זו, מדענים ברחבי העולם מנסים למצוא דרכים לעכב את תהליך ההתרבות הבלתי מבוקר של תאים סרטניים. קריופארם הצליחה להגיע להישג מהפכני בכך שהיא פיתחה מנגנון שמשפיע על חלבון מסוג XPO-1 שיש לו פעילות קריטית בתהליך ההתרבות הלא מבוקר.
אז איך זה עובד?
דמיינו שגרעין התא הוא מחסן חלבונים ושחלבון הXPO-1 הוא משאית שמעמיסה ופורקת חלבונים במסלול מחזורי החוצה ופנימה. חלק מהחלבונים אחראיים על ויסות תקין של התרבות תאים בגוף האדם. השפעתם המקסימלית של חלבונים מתקיימת כאשר הם נמצאים בתוך גרעין התא, כלומר בתוך המחסן. בתאים בריאים, מסלולה של משאית הXPO-1 הינו חיוני, בעוד שבתאים סרטניים אנחנו רוצים שכל החלבונים "המווסתים" יישארו רק בתוך המחסן (גרעין התא) כך שאין צורך בפעילות המשאית. בהובלתה של ד"ר שרון שחם ועל בסיס ממצאי הדוקטורט שלה, הצליחו בקריופארם לעכב את פעילות המשאית (חלבון הXPO-1) ולהשאיר את החלבונים "המווסתים" בתוך המחסן (גרעין התא) בשביל שיעשו את עבודתם וימנעו את התרבותם של התאים הסרטניים.
את התרופה מקבלים החולים בטבליות של 20 מ"ג שנוטלים דרך הפה. המינון הראשוני אותו מקבל החולה הוא 80 מ"ג (ארבע טבליות) פעמים בשבוע במחזור טיפול של 28 ימים. מחיר כל מחזור טיפול בארה"ב הוא 22 אלף דולר. התרופה עדין אינה מאושרת לשימוש בישראל אך ניתנת במסגרת מתן רחום.
נכון לעכשיו התרופה מיושמת בהצלחה על חולי מיאלומה. בנוסף, התרופה נמצאת בשלבי ניסויים קליניים מתקדמים בחולי סרטן מסוגים שונים, ביניהם מיאלומה, לימפומה, סרקומה, סרטן הרחם וסרטן המח.
ד"ר שרון שחם: "אנחנו מאמינים שהפעילות שלנו בקריופארם מהווה נדבך חשוב במלחמה בסרטן, ושמחים לגלות שמנגנון הפעילות מכסה סוגים רבים של מחלות סרטן”.
ענת האס מזרחי, מנכ"לית קריופארם ישראל: "אנחנו ממשיכים בפעילותינו לקידום הפיתוח של XPOVIO עבור אינדיקציות נוספות ומובילים קדימה את הניסויים הקליניים באירופה ובישראל. מרבית המחקרים הקליניים פתוחים עבור חולים בישראל וכמובן שנפעל לקבלת אישור לשיווק ומכירתXPOVIO גם בארץ".
שכיחות המחלה וגורמי סיכון
המחלה שכיחה יותר בגילאי 60 ומעלה ונפוצה מעט יותר בקרב גברים. פחות מ-1% מאובחנים מתחת לגיל 35 ומרבית החולים, 65%, מאובחנים לאחר גיל 65. 33% מהחולים הם מעל גיל 75.
מחקר שנערך במרכז הרפואי שיבא בשנת 2014 מלמד כי שכיחות המחלה נמוכה ב-61% בקרב יוצאי עדות המזרח בהשוואה לצאצאים של עולים מאירופה המאופיינים במה שמכונה 'מוטציה אשכנזית', שמהווה בין היתר גם סיכון עודף לחלות בסרטן השד והשחלות.
גורמי סיכון נוספים לחלות במיאלומה הם:
- קרינה מייננת במינונים גבוהים
- חומרי הדברה חקלאיים
- חומרים כימיקאליים דוגמת דיזל
- זיהומים הנובעים כתוצאה מנגיפים
- השמנה ועודף משקל
- צריכת מוצרי בשר מעובד, מוצרי חלב ובשר אדום
אודות קריופארם
קריופארם תרפיוטיקס, חברה ציבורית שנסחרת בנאסד״ק, נוסדה ב-2008 על ידי הישראלית, ד"ר שרון שחם, ומאז היא החברה המובילה בתחום המחקר והפיתוח של תרופות חדשניות לטיפול בסרטן הדם באמצעות עיכוב ייצוא חלבונים מגרעין התא. לקריופארם משרדים בבוסטון ובתל אביב. לחברה יש 320 עובדים ממדינות מוצא שונות המדברים 20 שפות, מתוכם 17 ישראלים.
לחברה 160 פטנטים רשומים, ביניהם הפטנט על המנגנון שמשפיע על ייצוא חלבונים מגרעין התא.
אודות ד"ר שרון שחם, מייסדת ונשיאת קריופארם
ד"ר שרון שחם, 49, מייסדת ונשיאת קריופארם (Nasdaq KPTI), ילידת רעננה, קצינה בחיל הים. שחם, בוגרת תואר ראשון בכימיה, תואר שני בביוכימיה ופיזיקה חישובית, ובעלת תואר מאסטר במנהל עסקים מאוניברסיטת תל אביב. מחקר הדוקטורט שלה באוניברסיטת תל אביב עוסק בבניית מודלים תלת ממדיים של חלבונים ממשפחתGPCR שקשורים למחלות ניווניות כדוגמת אלצהיימר, פרקינסון וכדומה. מחקר שהיווה את הבסיס להקמת 'פרדיקס' אשר התמזגה עם חברת 'אפיקס', חברת הסטארט אפ הראשונה ששחם הצטרפה אליה. החברה התמקדה בהאצה של פיתוח תרופות כאשר בסיס הטכנולוגיה והמודלים החישוביים הושתתו על מחקר הדוקטורט של שחם.
בשנת 2008 ייסדה שחם את קריופארם ומאז משמשת נשיאת החברה ומדענית ראשית לצד שותפה לחיים היום, מנכ"ל החברה ד"ר מייקל קאופמן. ד"ר קאופמן הוא מהמובילים בעולם בפיתוח תרופות למחלת המיאלומה. בעבר, הוביל ד"ר קאופמן את פיתוח התרופות 'ולקייד' ו'קיפרוליס' המאושרות לטיפול במיאלומה ולשתיהן שוק של מעל ביליון דולר. לד"ר שחם שלושה ילדים: אמיר, בן 20, חייל בודד המשרת בצנחנים, דורי בן 17 והילי בת 4.
הקיץ הנוכחי ייזכר בתולדותיה של ד"ר שחם בזכות הישגיה של קריופארם וזכייתה בפרס היוקרתי של ממציאת השנה מטעם אגודת הפטנטים של ניו יורק – פרס שלא הוענק לאף אישה לפניה למעלה מעשור.
